中国每年新确诊患者约3万名，药企为何加码这一有数肿瘤？

　　7月13日是环球 胃肠间质瘤患者关爱日。

　　胃肠间质瘤是一种劈头 于间叶构造 的软构造 肉瘤，最常见的发病部位是胃和小肠，在国际上属于有数 疾病，预估中国每年新确诊的患者约3万名，多见于50岁至70岁的中老年人。2023年，国家六部委连合 发布的《第二批有数 病目次 》纳入86种有数 病，此中 就包罗 胃肠间质瘤。

　　只管 胃肠间质瘤不像肺癌、乳腺癌等大瘤种一样患者数量 浩繁 ，背后也不是数十亿乃至 百亿级别的大赛道，但也有不少国表里 药企在该疾病范畴 布局 。当前，国内已经有多款药物获批用于胃肠间质瘤，也有创新药在开辟 这一疾病范畴 的潜力。

　　胃肠间质瘤到底是什么？

　　胃肠间质瘤是一类劈头 于胃肠道间叶构造 的实体肿瘤，多见于50岁至70岁的中老年人。约莫 有三分之一的患者在早期没有显着 症状，多在胃肠镜查抄 或通例 体检时不测 发现肿瘤。部分 胃肠间质瘤患者大概 会出现腹痛、消化道出血、腹部包块等症状，但由于临床表现 多样、缺乏特异性，在初次 就诊的胃肠间质瘤患者中，约20%至30%已发展成为晚期。

　　已往 ，胃肠道间质瘤是一种手术难以根治、对放化疗不敏感、预后极差的肿瘤，但随动手 术和靶向药物综合治疗，胃肠间质瘤已经发展成为实体瘤靶向治疗的标杆。临床上，不乏带瘤生存高出 5年、10年乃至 20年的患者。

　　“由于胃肠间质瘤是一个小众的疾病，已往 无论是大众还是 医务工作者对它的认识 都不敷 ，随着诊疗本领 的不绝 进步 ，治疗结果 不绝 提拔 ，各人 对这种疾病的认知也在改善和提拔 。”中国医师协会外科分会胃肠间质瘤诊疗专委会主委、仁济临床医学院外科教研室主任兼大外科主任曹晖在担当 汹涌 消息 记者采访时表现 ，随着胃肠间质瘤渐渐 进入慢病范畴，这部分 患者的生存 质量越发受到关注。

　　环球 胃肠间质瘤患者关爱日到来之际，由中华慈善总会“爱无间”胃肠间质瘤全程关爱社区、胃肠间质瘤诊疗规范和创新协作网（CGIN）共同发起的“中国胃肠间质瘤患者生存 质量调研”项目正式启动，这是国内首个针对胃肠间质瘤患者生存 质量的体系 性调研。曹晖表现 ，胃肠间质瘤病程长，在与肿瘤拉锯的过程中，患者的生存 质量大概 受到多重因素的影响，比如 由于 担心复发导致焦急 烦闷 、精力 状态不佳；由于 药物不良反应感到不适，难以对峙 长期 治疗和随访，乃至 放弃治疗，盼望 通过此次调研，资助 医护职员 更好地明白 患者需求，提供更具针对性的诊疗、照顾护士 和康健 教诲 ，终极 进步 患者的治疗依从性和病愈 结果 。

　　中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专委会主委、北京大学人民医院胃肠外科主任叶颖江表现 ，由于胃肠间质瘤较为少见，患者在确诊后每每 不知道去哪儿就诊，一些下层 大夫 面对 病情复杂的晚期患者，也盼望 知晓方便可行的长途 会诊或多学科诊疗（MDT）战略 。究竟 上，一旦确诊胃肠间质瘤，发起 患者到履历 丰富的三甲医院或大型医院的胃肠间质瘤专病门诊担当 规范化治疗，专业的临床大夫 将对患者举行 全病程管理。

　　叶颖江还先容 ，2021年，胃肠间质瘤诊疗规范和创新协作网（CGIN）创建 ，覆盖21个省市的35家专注于胃肠间质瘤诊疗的三甲医院。CGIN协作网还推出了国内首份胃肠间质瘤诊疗舆图 ，让患者能敏捷 查找到离其近来 的医院和大夫 。

　　国内哪些药企布局 胃肠间质瘤范畴 ？

　　国内已有多款靶向药获批用于治疗胃肠间质瘤，包罗 一线用药伊马替尼、二线用药舒尼替尼、三线用药瑞戈非尼和四线用药瑞派替尼，且均被纳入国家医保目次 。

　　上述部分 药物的原研厂家是跨国药企，随着专利期的到来，相干 药物在国内已经有仿制药，如舒尼替尼由辉瑞研发，早在2008年获批进入中国。2019年12月，石药团体 （1093.HK）欧意药业的舒尼替尼胶囊获药品注册证书，成为国内首仿，翰森制药（3692.HK）、科伦药业（002422）、中国生物制药（1177.HK）等药企的仿制药也先后获批。中国生物制药曾在公告中提到，随着原研药专利届满失效，国产仿制药相继获批上市，国内原研药把持 的局面将被冲破 ，患者的经济压力和生存 质量有望渐渐 得到改善。

　　固然 ，也有国内创新药企将更多胃肠间质瘤创新药带入国内。2021年3月，再鼎医药（9688.HK）引进的瑞派替尼在国内答应 上市，用于胃肠间质瘤四线治疗。据再鼎医药先容 ，当时 ，晚期胃肠间质瘤患者无法手术根治，只能服用靶向药，患者在颠末 一线、二线、三线靶向药治疗后耐药，一度面对 无药可用的地步 。瑞派替尼重要 就是针对这部分 耐药患者。别的 ，二三线药物的不良反应较为严峻 ，而瑞派替尼安全可耐受。

　　7月12日，再鼎医药向汹涌 消息 记者表现 ，胃肠道肿瘤不停 是再鼎连续 关注和重点布局 的一大范畴 ，胃肠间质瘤和瑞派替尼是再鼎在胃肠道肿瘤范畴 布局 的开端。将来 ，公司还将有靶向FGFR2b的bemarituzumab等潜伏 同类首创/同类最优的胃肠道肿瘤产物 上市，有望为晚期胃癌患者带来更多的治疗选择。

　　也是在2021年3月，基石药业（2616.HK）的阿伐替尼也在国内答应 上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 （包罗 PDGFRA D842V突变） 的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，这是中国首个获批用于治疗PDGFRA外显子18突变型（包罗 D842V突变）GIST的精准治疗药物，乐成 弥补 了国内的医疗空缺 。这款药还吸引了“药茅”恒瑞医药（600276）：7月3日，恒瑞医药与基石药业公布 告竣 协议，恒瑞医药将得到 阿伐替尼在中国大陆地区 的独家推广权。

　　除了已经获批的治疗药物，尚有 药企在拓展其他创新药在胃肠道间质瘤方面的潜力。6月11日，亚盛医药（6855.HK）公布 ，其原创1类新药奥雷巴替尼获国家药品监督 管理局药物审评中心 （CDE）临床试验答应 ，将开展其针对体系 性满身 治疗失败的琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠间质瘤（GIST）患者的环球 注册三期临床研究。据亚盛医药先容 ，SDH缺陷型GIST患者发病年轻，严峻 影响生存质量，且显着 收缩 生存期，这一存在紧急 未满意 临床需求的范畴 亟需新的治疗本领 。公开资料表现 ，奥雷巴替尼在中国的贸易 化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。

　　有国内药企人士向记者分析，胃肠间质瘤不属于大瘤种，相干 治疗药物在其他瘤种上已经有获批顺应 证或潜力，如舒尼替尼顺应 证包罗 肾癌，奥雷巴替尼还可以治疗白血病，这大概 是浩繁 药企乐意 加码这一有数 肿瘤的紧张 因素。

　　也有国内肿瘤大夫 在担当 汹涌 消息 记者采访时表现 ，关注有数 疾病本身 是社会进步的一种表现 。依靠 现有治疗药物，不少胃肠间质瘤患者已经可以取得长期 生存，但还面对 耐药、不良反应等多方面题目 ，无论是大夫 还是 患者，都不会以为 手里的抗癌工具多，盼望 随着药物研发的进步，给胃肠间质瘤患者有更多治疗选择和盼望 。