辉瑞A型血友病基因疗法在后期试验中取得乐成

　　辉瑞公司周三表现 ，在一项大型后期试验中，该公司开辟 的一种针对有数 遗传性凝血停滞 疾病的实行 性基因疗法取得了乐成 ，为大概 的答应 铺平了蹊径 。

　　这种被称为A型血友病疗法的基因疗法，大概 成为该公司继Beqvez之后进入美国市场的第二种基因疗法。该公司的Beqvez于本年 4月获准用于B型血友病。

　　A型血友病又名遗传性抗血友病球卵白 缺乏症或FⅧ缺乏症，在遗传性凝血病中占首位，病因是患者X染色体上的抗血友病球卵白 基因（FⅧ基因）突变。重要 表现 为出血倾向，出血部位广泛，常反复发生，可形成血肿，关节变形，死因多为颅内出血。

　　辉瑞公司是投资于快速增长的基因和细胞疗法范畴 的几家制药商之一，这些疗法是针对患者的基因泉源 或细胞的一次性、高本钱 的治疗方法，用于治愈或显着改变疾病的进程 。